Iwilfin (eflornithine) — препарат для снижения риска рецидива нейробластомы высокого риска

IWILFIN, USWM, LLC

Iwilfin выпускается в форме таблеток для приёма внутрь. Официально указанная форма: таблетки 192 мг eflornithine. В инструкции FDA препарат описан как круглые таблетки от белого до почти белого цвета с маркировкой “EFL” на одной стороне. Согласно актуальной инструкции FDA, препарат назначается внутрь 2 раза в день. Дозировка рассчитывается по площади поверхности тела пациента. Терапия может продолжаться до 2 лет, до рецидива заболевания или до неприемлемой токсичности.

Eflornithine / эфлорнитин

Основное зарегистрированное показание: снижение риска рецидива у взрослых и детей с нейробластомой высокого риска, которые достигли как минимум частичного ответа после предшествующей многокомпонентной и мультимодальной терапии, включая анти-GD2 иммунотерапию. Важно не расширять показания в каталоге. Не стоит писать, что Iwilfin применяется «при всех детских опухолях», «при любой нейробластоме», «при рецидиве нейробластомы» или «вместо иммунотерапии». Официальное показание относится к снижению риска рецидива после уже проведённого комплексного лечения при нейробластоме высокого риска и наличии как минимум частичного ответа.

Iwilfin применяется внутрь. Согласно инструкции FDA, препарат принимается 2 раза в день. Доза рассчитывается по площади поверхности тела и пересчитывается каждые 3 месяца во время терапии. Перед началом терапии инструкция FDA рекомендует выполнить: общий анализ крови; показатели функции печени; базовую аудиограмму, то есть проверку слуха. Таблетки можно принимать с пищей или без пищи. Для пациентов, которым трудно проглатывать таблетки, в инструкции описана возможность приготовления измельчённой таблетки в мягкой пище, но такие действия должны выполняться строго по указаниям врача и официальной инструкции для конкретного препарата.

Iwilfin следует хранить при температуре 20–25°C, с допустимыми кратковременными отклонениями 15–30°C. Препарат должен храниться в оригинальной упаковке, плотно закрытым, с влагопоглотителем внутри флакона.

Пероральная форма. Iwilfin выпускается в таблетках и принимается внутрь. Для части пациентов и семей это может быть удобнее, чем терапия, требующая внутривенного введения. Поддерживающий этап после комплексного лечения. Препарат предназначен для снижения риска рецидива после ранее проведённой многокомпонентной терапии, включая анти-GD2 иммунотерапию, если достигнут как минимум частичный ответ. Первое FDA-одобрение в этой конкретной клинической задаче. FDA указало, что Iwilfin стал первым одобренным препаратом, предназначенным для снижения риска рецидива у педиатрических пациентов с нейробластомой высокого риска. Специфический механизм действия. Eflornithine воздействует на орнитиндекарбоксилазу — фермент, участвующий в синтезе полиаминов, которые имеют значение для клеточного роста и деления.

В инструкции FDA указано, что формальных противопоказаний для Iwilfin не установлено. При этом препарат имеет важные предупреждения и требует регулярного врачебного контроля. Миелосупрессия. Iwilfin может вызывать снижение показателей крови. Перед началом и во время терапии необходим контроль общего анализа крови. Врач оценивает риск анемии, нейтропении, тромбоцитопении и инфекционных осложнений. Гепатотоксичность. Препарат может влиять на показатели функции печени. До начала и во время терапии требуется контроль печёночных ферментов и других лабораторных показателей. Нарушение слуха. В инструкции указано предупреждение о риске снижения слуха. Перед началом терапии рекомендуется базовая аудиограмма, а при появлении новых или усиливающихся нарушений слуха врач может назначить повторное обследование и рассмотреть изменение терапии. Беременность и репродуктивные риски. Iwilfin может причинить вред развивающемуся плоду и привести к потере беременности. Пациентам репродуктивного возраста необходимо обсудить с врачом контрацепцию во время лечения и после его завершения в срок, указанный в инструкции и назначениях врача. Грудное вскармливание. Во время лечения Iwilfin грудное вскармливание не рекомендуется. Тяжёлая почечная недостаточность. В актуальной инструкции FDA указано, что при тяжёлом нарушении функции почек, когда расчётная скорость клубочковой фильтрации ниже 30 мл/мин, требуется снижение дозы. Необходимость контроля до и во время терапии. Перед началом лечения важно оценить анализ крови, функцию печени и слух. В процессе терапии врач определяет график контроля и необходимость коррекции дозы. Побочные эффекты (частые/типичные): Согласно пациентской информации FDA, наиболее частые побочные эффекты Iwilfin включают: инфекцию уха; диарею; синусит; пневмонию; инфекции верхних дыхательных путей; конъюнктивит; рвоту; кашель; аллергический ринит; лихорадку; кожные инфекции; инфекции мочевыводящих путей. Также в инструкции описаны лабораторные изменения, включая снижение показателей крови и изменения печёночных ферментов. Особого внимания требуют признаки инфекции, необычная слабость, кровоточивость, выраженная диарея, повторная рвота, ухудшение слуха, шум в ушах, пожелтение кожи или глаз, потемнение мочи, сильная боль в животе или другие тревожные симптомы. В таких ситуациях необходимо связаться с лечащим врачом.