Боковой амиотрофический склероз: испытания нового препарата PrimeC

Недавно израильская биотехнологическая компания NeuroSense Therapeutics Ltd. объявила об успешном завершении фазы 2b клинических испытаний нового препарата PrimeC, предназначенного для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), известного также как болезнь Лу Герига. Это заболевание поражает нервные клетки головного и спинного мозга, приводя к прогрессирующей потере мышечного контроля, слабости конечностей, нарушению речи, а на поздних стадиях — к затруднениям при дыхании и глотании, что делает его смертельным.

Клинические испытания PrimeC

Фаза 2b клинических испытаний PrimeC была рандомизированной, двойной слепой и плацебо-контролируемой, что является золотым стандартом в клинических исследованиях. В испытаниях приняли участие 68 пациентов из Канады, Израиля и Италии. Участники получали либо PrimeC, либо плацебо дважды в день на протяжении шести месяцев. Целью исследования было оценить эффективность PrimeC в замедлении прогрессирования БАС с использованием шкалы функциональной оценки ALSFRS-R, которая отслеживает изменения в физических возможностях пациентов, включая ходьбу, речь и прием пищи.

Результаты исследования

Результаты исследования показали значительную эффективность PrimeC:

• Замедление прогрессирования заболевания: У пациентов, получавших PrimeC, наблюдалось замедление прогрессирования БАС на 29% по сравнению с группой плацебо.
• Улучшение показателей ALSFRS-R: Дополнительный анализ продемонстрировал значительное замедление прогрессирования заболевания с разницей в 37,4% (p=0,03) в пользу PrimeC.

Эти данные свидетельствуют о том, что PrimeC может существенно замедлить прогрессирование БАС и улучшить качество жизни пациентов.

Статус “Орфанного препарата”

PrimeC получил статус “Орфанного препарата” от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). Этот статус предоставляется лекарствам, разработанным для лечения редких заболеваний, что подчеркивает важность и потенциал PrimeC в борьбе с БАС.

Мнение экспертов

Доктор Мерит Кадковиц, председатель неврологии и директор Центра БАС имени Шона М. Хили и AMG в Массачусетской общей больнице, прокомментировала результаты исследования:

“Эти впечатляющие долгосрочные результаты демонстрируют, как участники исследования испытали более медленное прогрессирование с PrimeC, что подтверждается шкалой ALSFRS-R, которая является текущим золотым стандартом в разработке препаратов для лечения БАС. Необходимость в новых методах лечения для людей, живущих с БАС, никогда не была столь велика. PrimeC обладает огромным потенциалом благодаря своему механизму действия и результатам фазы 2, что оправдывает дальнейшую оценку в фазе 3 клинических испытаний.”

Успешное завершение фазы 2b клинических испытаний PrimeC открывает новые перспективы в лечении БАС. Предстоящая фаза 3 испытаний станет решающим этапом в подтверждении эффективности и безопасности препарата, что может привести к его широкому применению и улучшению качества жизни пациентов с этим тяжелым заболеванием.