VONJO (pacritinib) — препарат для лечения миелофиброза с выраженной тромбоцитопенией

Manufactured and marketed by Sobi, Inc.

VONJO выпускается в форме капсул для приёма внутрь. Официальная дозировка: 100 мг pacritinib в одной капсуле. В инструкции FDA капсула описана как твёрдая продолговатая капсула с красной непрозрачной крышечкой и серым непрозрачным корпусом, с маркировкой “Pacritinib 100 mg” и “C78837”.

Pacritinib / пакритиниб.

Основное зарегистрированное показание: лечение взрослых пациентов с первичным или вторичным миелофиброзом промежуточного или высокого риска при количестве тромбоцитов ниже 50 × 10⁹/л. Вторичный миелофиброз включает миелофиброз после истинной полицитемии и миелофиброз после эссенциальной тромбоцитемии. Важно не расширять показания в каталоге. Не стоит писать, что препарат применяется «при всех заболеваниях крови», «при любой тромбоцитопении», «при лейкозе» или «при увеличенной селезёнке» без уточнения диагноза. VONJO имеет конкретное зарегистрированное показание — миелофиброз у взрослых пациентов с выраженной тромбоцитопенией. Показание одобрено FDA по ускоренной процедуре на основании уменьшения объёма селезёнки; продолжение одобрения может зависеть от подтверждения клинической пользы в дальнейших исследованиях. Применение: VONJO применяется внутрь. Согласно инструкции FDA, препарат принимают 2 раза в день, примерно в одно и то же время, с пищей или без пищи. Капсулы необходимо проглатывать целиком; их нельзя открывать, разламывать или разжёвывать. Перед началом терапии пациентам, которые уже получают другие ингибиторы киназ, может потребоваться постепенное снижение дозы или прекращение предыдущего препарата согласно его инструкции и решению врача. Перед началом лечения и в процессе терапии врач может назначать общий анализ крови с лейкоцитарной формулой и тромбоцитами, показатели свёртывания крови и электрокардиограмму. Такой контроль указан в инструкции FDA как часть мониторинга безопасности.

Препарат применяется только по назначению врача. Пациент не должен самостоятельно начинать лечение, изменять дозу, временно прекращать препарат или сочетать его с другими лекарствами без согласования с лечащим специалистом.

Согласно инструкции FDA, VONJO следует хранить при комнатной температуре ниже 30°C, в плотно закрытом флаконе, с защитой от света, в оригинальной упаковке. Отпуск рекомендуется в оригинальной упаковке или светозащитном контейнере. Для международной доставки важно соблюдать условия хранения, указанные производителем для конкретной партии. Упаковка, температурный режим, документы и условия транспортировки уточняются индивидуально.

Пероральная форма. VONJO выпускается в капсулах и принимается внутрь. Это может быть удобнее для пациента по сравнению с препаратами, требующими внутривенного введения. Применение у пациентов с выраженной тромбоцитопенией. Особенность зарегистрированного показания VONJO — применение у взрослых пациентов с миелофиброзом при уровне тромбоцитов ниже 50 × 10⁹/л. Это важная группа пациентов, у которых выбор терапии может быть сложнее из-за повышенного риска кровотечений и ограничений по другим схемам лечения. Таргетный механизм действия. Pacritinib относится к ингибиторам киназ, то есть воздействует на определённые сигнальные механизмы, связанные с заболеванием. Клиническое изучение при миелофиброзе. Эффективность препарата оценивалась в исследовании PERSIST-2 у пациентов с первичным или вторичным миелофиброзом промежуточного или высокого риска, включая пациентов с низким уровнем тромбоцитов. В группе пациентов с количеством тромбоцитов ниже 50 × 10⁹/л эффективность оценивалась по уменьшению объёма селезёнки.

VONJO противопоказан при одновременном применении с сильными ингибиторами или сильными индукторами CYP3A4, поскольку такие препараты могут значительно изменять концентрацию pacritinib в организме, повышая риск побочных реакций или снижая эффективность лечения. Основные предупреждения: Кровотечения. VONJO может повышать риск кровотечений. В инструкции указано, что препарат следует избегать у пациентов с активным кровотечением, а также временно прекращать перед плановыми хирургическими или инвазивными процедурами. При серьёзных кровотечениях может потребоваться временная отмена, снижение дозы или полное прекращение препарата. Диарея. Диарея является частым побочным эффектом и может быть тяжёлой. Она требует контроля, профилактики обезвоживания и, при необходимости, противодиарейной терапии, коррекции дозы или временной отмены препарата по решению врача. Тромбоцитопения. Несмотря на то что препарат применяется у пациентов с низкими тромбоцитами, он может дополнительно влиять на показатели крови. Врач должен контролировать общий анализ крови до и во время терапии. Удлинение интервала QT. VONJO может влиять на электрическую активность сердца. В инструкции указано избегать применения у пациентов с исходным QTc более 480 мс, корректировать гипокалиемию и контролировать электрокардиограмму при необходимости. Сердечно-сосудистые события и тромбозы. В предупреждениях FDA указаны риски серьёзных сердечно-сосудистых событий и тромбозов, включая тромбоз глубоких вен, тромбоэмболию лёгочной артерии и артериальные тромбозы. Особая осторожность нужна пациентам с факторами сердечно-сосудистого риска и у курящих или куривших в прошлом пациентов. Вторичные злокачественные опухоли. В инструкции указано предупреждение о возможном риске лимфомы и других злокачественных опухолей, особенно у пациентов с дополнительными факторами риска. Инфекции. Начало терапии следует отложить до разрешения активных серьёзных инфекций. Во время лечения врач должен наблюдать пациента на предмет признаков инфекции и своевременно проводить лечение. Печёночная и почечная недостаточность. В инструкции указано избегать применения VONJO при умеренной и тяжёлой печёночной недостаточности, а также у пациентов с расчётной скоростью клубочковой фильтрации ниже 30 мл/мин. Беременность, грудное вскармливание и контрацепция. Пациенткам необходимо обсудить с врачом беременность, планирование беременности и методы контрацепции. В инструкции также указано, что VONJO может снижать эффективность гормональных контрацептивов, а грудное вскармливание не рекомендуется во время лечения и в течение 2 недель после последней дозы. Побочные эффекты (частые/типичные): Наиболее частые побочные реакции, встречавшиеся у 20% и более пациентов: диарея; тромбоцитопения; тошнота; анемия; периферические отёки. Также у пациентов могут встречаться рвота, головокружение, повышение температуры, носовые кровотечения, одышка, зуд, инфекции верхних дыхательных путей, кашель и другие реакции. О любых выраженных, необычных или быстро нарастающих симптомах пациент должен сообщить врачу. Особенно важно срочно обратиться за медицинской помощью при признаках кровотечения, сильной диарее, обезвоживании, обмороке, нарушениях сердечного ритма, боли в груди, внезапной одышке, симптомах тромбоза, высокой температуре или признаках инфекции.